立場新聞 Stand News

美研究成功以 CRISPR 修正有害變異基因

2017/8/4 — 19:54

左為剛受精的人體胚胎,右圖則為 DNA 被 CRISPR 修改後,分裂為 8 細胞的階段 / Shoukhrat Mitalipov

左為剛受精的人體胚胎,右圖則為 DNA 被 CRISPR 修改後,分裂為 8 細胞的階段 / Shoukhrat Mitalipov

美胚胎學家 Shoukhrat Mitalipov 和研究隊伍成功以 CRIPSR 技術,修正引起致命心臟病的有害基因。研究報告已刊於《自然》

研究由胚胎學家 Shoukhrat Mitalipov 帶領,他此前曾做過多項極具爭議性實驗,包括複製猴子、以成人細胞複製人類胚胎,更成功從三個生理父母基因物質中製造過胚胎。今次研究中,他和研究隊伍成功以 CRIPSR 技術修正人類胚胎內肥厚性心肌症 (HCP) 的致病基因 MYBPC3 ,以測試此方法可否有效防止下一代遺傳疾病。HCP 十分常見,每 500 位成人中就有 1 個受影響,卻沒有任何藥物可治療。

他們收集患有 HCP 男子的精子樣本,再利用女志願者卵子的同組基因,取代致病基因。與此同時,研究人員再讓卵子受精,培養出沒有 HCP 致病基因的胚胎。他們發現,以新方法修改基因的成功率達 72%。比起之前其他研究團隊從胚胎中移除致病基因的舊有方法(86 個胚胎之中只有 4 個),成功率大有進步。

廣告

研究雖為基因修改技術提供了新方向,但仍未可即時應用於解決遺傳病症,更不代表父母將可設計嬰兒高度、智力等。首先,目前修改成功率仍然低。其次,現時 Mitalipov 所用方法是從母親卵子抽出對應基因組修復基因。一旦雙親均有 MYBPC3 基因,就不能阻止下一代患上 HCP。最大問題是現時生物學界對基因了解尚淺,加上基因有機會會互相影響,隨意刪減或修改可能會引起嚴重後果。

今次研究的重點是讓基因學家找出應在哪一階段修改基因;另一方面,基因學家可能可使用此方法了解到胚胎發育機制,以及找出引起疾病基因,由此了解疾病機制和潛在療法等。雖然現時 Mitalipov 期望未來研究將此研究應用到 HCP 病人之上,減少他們子女患病機會,但他們亦在報告中指出目前此方法仍在初步基礎研究階段,未來需改善修改成功率和減低安全風險。相信離實際應用尚有一段距離。 

廣告

報告:

Ma, H., Marti-Gutierrez, N., Park, S., Wu, J., Lee, Y., Suzuki, K. ... & Mitalipov. S. (2017). Correction of a pathogenic gene mutation in human embryos. Nature, Published Online. DOI: 10.1038/nature23305 

相關文章:

Ed Young, The Designer Baby Era Is Not Upon Us, 2 August 2017

Science, First U.S.-based group to edit human embryos brings practice closer to clinic, 2 August 2017

文/Edward Ho,核稿/Alan Chiu

發表意見