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癌症治療再現曙光 人類 CRISPR 基改試驗首獲批

2016/6/24 — 20:28

Stuart Caie / flickr

Stuart Caie / flickr

新基因修改技術可能有助醫癌症,這項技術在周二 (21.6) 正式被美國國立衛生研究院 (NIH) 批准在人類測試。

這種新技術名為 CRISPR/Cas9,發展靈感來自細菌。當病毒入侵細菌時,會將 DNA 轉移到細菌內。細菌免疫機制就此被觸發,產生 Cas9 蛋白質將吻合嚮導 RNA (guide RNA) 的病毒 DNA 折斷。科學家利用這機制,列出特定 RNA 排序將 DNA 切除,移除原來功能,或者加入新基因,增加功能。

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修改基因自然會帶有一定危險性,包括誤將基因移除,令 T-細胞病變。所幸的是,現時科學家都未曾觀察到在實驗室培養的 T-細胞有異變情況。為確保在人類身上也可安全使用,今次測試將可 CRISPR/Cas9 技術的安全性和療法效用。

研究人員首先從 18 位癌症病人抽取免疫 T-細胞,然後在 T-細胞中加入一組專門偵測癌症蛋白質基因。這種基因會製作受體 (Receptor) 幫助 T-細胞偵察並攻擊病變細胞。

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接著科學家會以 CRISPR/Cas9 技術,移除 T-細胞蛋白基因,使其專注攻擊病變細胞。最後,為確保癌細胞不會「攻擊」 T-細胞,研究人員也將 T-細胞的特有蛋白質基因除去,令 T-細胞從癌細胞角度「消失」。完成整個修改步驟後,研究人員就會將改造好的 T-細胞重新注射到病人體內。

雖然基因療法非新鮮事,而早年已有科學家以基因改造方式治療血癌。不過,將 CRISPR/Cas9 這種技術放到人體上測試,則為首次。研究團隊未有披露總預算,但相信 Facebook 前主席 Sean Parker 的免疫治療基金會,將會資助 2.5 億美元。研究將在今年內開始招攬參加者並修改細胞。 

原文:

Scientific American, First CRISPR Human Clinical Trial Gets a Green Light from the U.S., 22 June 2016

文/eh

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