立場新聞 Stand News

FDA 再核准新基因療法 醫治遺傳眼疾

2017/12/20 — 14:59

資料圖片

資料圖片

繼年初批出兩個基因療法後,美國食品及藥物監督管理局 (FDA) 周二 (19.12) 再批准新基因療法,亦是首種基因療法治療的遺傳疾病。以往獲批的基因療法分別用作治療白血病及淋巴癌。

新療法 Luxturna 由藥廠 Spark 醫療公司研發,用作醫治基因 RPE65 出現缺陷而引致的眼疾。健康情況下,此種基因會在眼睛內的光受體中製造蛋白質。患者多數在兒時被診斷為先天性黑矇症或視網膜色素病變。病人視覺會逐漸惡化,出現夜盲,最終演變化完全失明。現時美國就有 1,000–2,000 人因缺陷基因而患上遺傳眼疾。

利用 Luxturna 療法,醫護人員會先以天然存在、不會致病的腺相關病毒 (adeno-associated virus) 為載體,將健康基因到加入病毒中。然後,醫療人員會將病毒注射到病人眼睛,病毒隨之被送到視網膜。病毒會依附在細胞上,並以健康基因感染細胞,由此取代細胞中的病變基因治療眼疾。研究人員表示,雖然療法未能使病人眼睛完全恢復,但仍可大大改善視力。

廣告

據《華盛頓郵報》報道,療法在 2007 年起由艾奧瓦州測試 41 位病人,長遠效果仍然未明,但首 3 位接受療法的病人至今視力未有再衰退。其中,一位自願參與臨床測試的高中生 Christian Guardino 在 10 月接受訪問時表示,雖然視力仍然未完全康復,但治療後仍感生活大有改善。

廣告

雖然獲 FDA 批准,但療法未必人人受惠。現時 Spark 醫療公司仍未公佈療法診金,有分析估計療法金額有機會高達 100 萬美元(折合約港幣 780 萬港元)。若該公司訂下此天價,將要說服保險公司、政客及製藥評論家定價原因。

不過,現時更重要的是療法獲批將如 FDA 總監 Scott Gottlieb 聲明所指,有助不同基因療法奠定基礎。 

原文:

  1. FDA, FDA approves novel gene therapy to treat patients with a rare form of inherited vision loss, 19 December 2017
  2. Washington Post, FDA approves first gene therapy for an inherited disease, 19 December 2017

文/Edward Ho、審核/Alan Chiu

發表意見